冲云破雾无忧飞翔李白教授从药物经济学角度分享血友病患儿治疗获益_血友病_患儿

随着更多治疗方法及药物的呈现，血友病治疗水平得到明显提升。
然而，血友病须要终生治疗，多数血友病家庭只能支付很少或完备支付不起医疗用度1，治疗包袱和疾病需求犹如密布的乌云，阻碍着患儿展翅飞行。
因此，全面评估血友病治疗本钱与疗效、帮助患儿选择更佳治疗方案是临床重点探索方向。
为此，医脉通特殊采访了郑州大学第一附属医院李白教授，从药物经济学角度分享血友病患儿治疗获益。

替代治疗是血友病有效治疗方法，包括按需治疗和预防治疗。
针对这两种治疗方法的药物经济学获益，李白教授指出：“部分血友病患儿及其家长在选择治疗方法时，会产生‘按需治疗整体治疗用度比较低’的想法，实在这是一种缺点的认知，从长期经济学获益来看，预防治疗可降落出血及枢纽关头病变风险，为成年后正常事情及生活奠定根本，而按需治疗无法预防枢纽关头病变，且病变枢纽关头更易出血，进一步影响枢纽关头康健，加重治疗包袱。
因此，与按需治疗比较，预防治疗具有更佳经济学获益”。

临床研究亦证明预防治疗获益。
一项长达10年的多中央、平行、开放性、随机对照研究显示，接管按需治疗的患儿发生枢纽关头病变的比例高达74%，而接管预防治疗的患儿枢纽关头病变比例为29%2。
患者发生枢纽关头病变后，1年总治疗本钱将增长119%，且海内1例枢纽关头置换手术本钱约为4-7万元，因此，综合按需治疗带来的额外枢纽关头康复/修复用度、枢纽关头置换手术用度、误工误学费用、住院用度等，其总体用度可能并不低于预防治疗用度3。

基于预防治疗的临床获益，天下血友病同盟（WFH）血友病管理指南（第3版）4、中国血友病管理指南（2021年版）5及中国儿童血友病专家辅导见地（2017年版）6均指出尽早开始并给予适当剂量的常规预防治疗应被视为血友病的标准治疗。

治疗药物的不断呈现，为血友病患儿预防治疗带来更多选择，目前常见的预防治疗药物为凝血因子VIII（FVIII）类药物及非因子药物。
提及两类治疗药物的药物经济学获益，李白教授表示：“FVIII类药物治疗存在诸多局限：第一，FVIII类药物需频繁静脉输注，导致患儿治疗允从性差，可增加患儿出血和枢纽关头病变风险，加重用于止血治疗和枢纽关头病变治疗的直接治疗本钱；第二，FVIII类药物有产生抑制物风险，影响治疗结局，且抑制物治疗用度高昂、成功率有限，患儿一旦发生出血，足以造成严重的家庭灾害性卫生支出；第三，伴抑制物患儿接管旁路制剂治疗时，需前往医院接管静脉滴注给药，增加了来回医院的间接本钱。
非因子药物艾美赛珠单抗，采取皮下注射给药，血药浓度稳定，办理了患儿频繁静脉输注难题，提高了治疗允从性，有助于患儿更好地预防出血和枢纽关头病变，降落干系治疗本钱，同时，也减少了医疗资源的花费，降落医疗投入本钱，此外，艾美赛珠单抗不直接产生抑制物且疗效不受抑制物影响，助力患儿摆脱抑制物治疗包袱。
对付年事较小的血友病患儿，如一到两岁的患儿，建议选择非因子药物艾美赛珠单抗预防治疗”。

同时，李白教授还分享了一则接管艾美赛珠单抗治疗的真实案例：一例重型血友病A患儿，既往未经治疗。
由于FVIII类药物频繁静脉输注可导致患儿允从性差，进而影响治疗结局、加重治疗包袱，因此，患儿家长在选择治疗药物时陷入困境。
在与李白教授反复沟通后，患儿家长终极选择接管艾美赛珠单抗预防治疗。
截至目前，该患儿已经持续治疗两年旁边，治疗期间未发生打破性出血，枢纽关头功能始终保持正常状态，实现和康健儿童一样的生活，患儿家长对艾美赛珠单抗治疗效果表示非常满意，治疗本钱可接管。

临床研究亦证明艾美赛珠单抗对血友病患儿的治疗获益。
HAVEN 2研究显示，伴抑制物的血友病患儿接管艾美赛珠单抗长期持续治疗后，年化出血率（ABR）仅为0.3，98.2%的患儿靶枢纽关头出血肃清，且既往接管旁路制剂治疗的患儿转换为艾美赛珠单抗治疗后出血风险降落99%7,8，同时，经济学评估显示，艾美赛珠单抗治疗较旁路制剂治疗本钱更低（488785美元 vs 924666美元）9，此外，AOZORA研究显示，不伴抑制物的重型血友病患儿接管艾美赛珠单抗治疗后，年化枢纽关头出血率（AJBR）仅为0.110，且一项荟萃剖析显示，在不伴抑制物的重型患者中，与FVIII类药物比较，艾美赛珠单抗可降落ABR（SMD−0.6[95%IC−1.0至−0.2]，P=0.0002；I2=46%，P=0.07）11，减少因出血事宜带来的医疗本钱。

血友病需终生治疗，且治疗包袱随着患者体重的增长而加重，因此，提高药物可及性对付进一步提高患儿药物经济学获益、保障患儿预防治疗至关主要。
在李白教授接诊的血友病患儿中，就有这样一则生动案例，诠释了提高药物可及性的主要性：一例一岁的血友病患儿，体重十公斤，就诊时涌现皮下血肿。
起初接管每周一次的血源性FVIII类药物治疗，仍有皮下血肿发生，且静脉输注十分困难，乃至在一次治疗时涌现连续三次输注都未成功的情形，纵然是乞助履历丰富的护士，也未能成功输注。
频繁输注无果，导致患儿止不住地呜咽起来，泪水和汗水浸湿了患儿的衣服，也彻底击溃了患儿家长的生理壁垒，转换治疗药物刻不容缓！
得知“友爱相伴”患者福利项目即将开展、可为接管艾美赛珠单抗治疗的患儿报销一定比例的用度后，该患儿立时转换利用艾美赛珠单抗治疗，治疗三个月后，患儿无打破性出血及皮下血肿发生，且纵然磕碰后涌现血肿，也能尽快消退，治疗结局良好，未增加额外的治疗包袱。
该患儿家长对患者福利项目的开展充满期待，并乐意持续接管艾美赛珠单抗预防治疗。

末了，李白教授感慨到：“患者福利项目的开展对付患儿、患儿家长以及医护职员来说都是利好：一方面，极大减轻了患儿家长的经济包袱，另一方面，也促进了患儿实现更佳治疗。
我相信，未来血友病治疗还会进一步发展，血友病患儿一定可以实现与康健儿童一样的生活”。

对付须要终生治疗的血友病患儿来说，药物经济学获益是主要的话题。
预防治疗的遍及和艾美赛珠单抗的涌现，为血友病患儿得到更佳经济学获益带来了希望，而患者福利项目的开展，则助力患儿将希望变为现实。
正如《唐顿庄园》中的经典台词“我们都有伤疤，内在的或外在的。
无论由于什么缘故原由，伤在什么部位，都不会让你和任何人有什么不同”。
相信在艾美赛珠单抗的治疗以及患者福利项目的助力下，血友病患儿终能打破云雾阻碍，和其他康健儿童一样振翅飞行！